Gentherapie gegen Leukämie vor US-Zulassung?

Blutkrebs (Leukämie) gehört zu den gefährlichsten Krebsarten und die Therapie ist schwierig. Nun scheint in den USA die Zulassung der Gentherapie bei Leukämie bevorzustehen.

Bereits 2013 gab es verschiedene Berichte (z.B. in der Pharmazeutischen Zeitung), die über eine wirksame Therapie bei Blutkrebs durch Gentechnik berichteten. Und 2015 erschein dieser Beitrag zum Thema bei SWR. Insgesamt haben US-Wissenschaftler 20 Jahr lang an einer Gentherapie gegen Blutkrebs geforscht. Alle bisherigen Veröffentlichungen bezogen sich auf Forschungsprojekte an Krebspatienten.

Ein von der US-Food and Drug Administration (FDA) eingesetztes Expertengremium empfiehlt die Zulassung der Novartis CAR-T Zelltherapie gegen Leukämie. Dies geht aus dieser Veröffentlichung vom Juli 2017 hervor. Hintergrund ist, dass in einer Studie 52 von 63 Patienten, deren Heilung mit bisherigen Therapieansätzen aussichtslos erschien, durch Gentherapie geholfen werden konnte.

In der Studie fanden sich 40 Patienten, bei denen die Leukämiezellen nach der Behandlung ganz verschwunden  waren. Weiterhin lebten nach einem Jahr noch 80 Prozent der per Gentechnik behandelten Patienten. Bei anderen Behandlungen überleben lediglich 20 bis 40 Prozent der Leukämie-Patienten in diesem Stadium.

Bei der Therapie werden dem Patienten aus den Blutstammzellen T-Zellen entnommen. Normalerweise erkennen und bekämpfen T-Zellen bei intaktem Immunsystems Krebszellen. Bei Leukämiepatienten versagen diese T-Zellen aber. Daher werden die entnommenen T-Zellen gentechnisch verändert, damit sie Krebszellen wieder erkennen.

Die gentechnisch veränderten T-Zellen werden drei Wochen lang vermehrt und anschließend als Medikament Tisagenlecleucel den Patienten verabreicht. Die Behandlung wird auf 300.000 bis 500.000 US-Dollar geschätzt. Bei Interesse finden sich hier und hier deutschsprachige Artikel mit ergänzenden Informationen.